Новая генная терапия для наследственных глазных заболеваний оказалась эффективной
A new gene therapy developed by University of Florida Health researchers stops vision loss and improves sight in dogs — a key step toward testing the treatment in people affected by a group of genetic eye disorders.
В терапии используется небольшой, безобидный вирус для доставки генетического материала, который блокирует и обращает вспять последствия пигментного ретинита.группа наследственных заболеваний, убивающих светочувствительные клетки сетчаткиТранспортник передачи генов, известный как адено-ассоциированный вирус, или AAV, вектор уникален своим спасающим зрение двойным ударом:Он подавляет мутирующий ген родопсина, который вызывает дегенерацию сетчатки, и в то же время обеспечивает нормальноеВ результате AAV-терапия спасла фоторецепторные клетки и предотвратила потерю зрения у собак, участвовавших в исследовании.Работы Национальной академии наук


